目前，全国各地方正值“两会时间”。1月27日，北京市政协十三届一次会议举行了以“加快推进健康北京建设，为市民提供全方位全周期健康服务”为主题的联组讨论会。北京市政协委员、中国医学科学院阜外医院血栓病中心主任荆志成提出“积极推进‘孤儿药’进入医保，全面改善北京罕见病患者医疗保障”的建议，使北京成为全国罕见病患者医疗保障的旗帜。
北京市政协委员、中国医学科学院阜外医院血栓病中心主任荆志成在联组会上发言
据荆志成介绍，“罕见病”又称“孤儿病”，是指患病率很低、很少见的疾病。目前很多罕见病明确诊断之后都有办法治疗，但由于患者数量少，治疗罕见病的药物开发成本很高，上市之后价格昂贵。作为心血管疾病专家，荆志成以心血管系统罕见病“特发性肺动脉高压”为例，按照北京常住人口二千余万计算，每年新发病的患者总数大概100人左右，患病人数目前大概在300—500人左右。治疗重度肺动脉高压的药物“皮下注射瑞莫杜林”一支注射剂大概1万元左右，每位患者每个月需要大概2—3支。治疗轻到中度的口服安立生坦片，每个月的治疗费用大概在3500元-6000元，患者用药经济负担重。
据了解，由于国内制药企业在开发“孤儿药”方面缺乏积极性，目前几乎没有价格便宜的治疗肺动脉高压的仿制药品，上述药物几乎全部依赖进口。另外，由于缺乏国家和商业医保支撑，导致国际制药企业缺乏进入中国市场的积极性，国内治疗肺动脉高压等罕见病的药品种类也很少，同样都是肺动脉高压患者，欧美、日本等国家可以选择近20种不同药物治疗，但我国患者仅有二三种药物可以使用。
荆志成表示，作为治疗罕见病的医生，他亲眼目睹了因药品价格昂贵私下终止治疗而去世的患者，或者是因心衰丧失劳动力而没有收入，使得整个家庭为购买药物陷入困境，因病致贫。
截至2017年底，全国很多地区都已经在治疗肺动脉高压等罕见病药物进入医保目录方面采取一系列措施，比如浙江、湖南和山东等地都走在前面。荆志成表示，北京市各相关部门虽也调研讨论多次，但至今北京市医保目录尚未有肺动脉高压相关治疗的“孤儿药”，患者仍需全部自费。
对此，荆志成提出以下建议：第一，确认罕见病清单，同时指定专科定点医疗机构和专科医师名单。建立北京市罕见病注册登记平台，定点医疗机构必须及时将确诊的罕见病患者上传到卫计委相关注册平台，确保数据及时更新和准确。
第二，组织专家讨论，确认支付“孤儿药”的预算，为其划拨医疗保障专项基金，从而避免对常见病医保的“保基本”和“兜底线”造成影响。
第三，鼓励和支持罕见病相关的公益组织和慈善基金以及研究学术组织登记注册，充分发挥公益和慈善基金的自主捐助作用，减轻政府财政负担，进一步保障北京地区罕见病患者的充分医疗以及患者家庭的基本生活。
第四，加强对各类罕见病的宣传，增强民众对罕见病的认识，提高社会对罕见病患者的关注。
第五，设立单独的罕见病研究基金，集中优势资源，提高科研机构和企业对罕见病的筛查诊断能力和新药、仿制药研究水平。
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